O sistema regulatório europeu é mais complexo do que o que encontramos em outros continentes: ele se fundamenta em uma rede de aproximadamente 50 autoridades regulatórias dos países membros da União Europeia e da Área Econômica Europeia, na Comissão Europeia e na EMA (European Medicines Agency – Agência Europeia de Medicamentos).

Existem diferentes caminhos possíveis para que um novo medicamento seja aprovado na Europa. Um deles, que considera medicamentos inovadores (como tratamentos com células-tronco), é centralizado: a autorização da Comissão Europeia é, nesses casos, suficiente para permitir a comercialização em toda a União Europeia. Duas comissões da EMA são responsáveis por enviar as recomendações para a Comissão Europeia: a CHMP (Committee for Medicinal Products for Human Use) e a CVMP (Committee for Medicinal Products for Veterinary Use). A regulamentação de ensaios clínicos que devem ser feitos antes da solicitação de licença para comercialização, no entanto, é de responsabilidade da Autoridade Competente Nacional (NCA) do estado membro da União Europeia em que os estudos serão realizados.

Em novembro de 2017 a EMA publicou uma série de diretrizes específicas para produção de medicamentos de terapia avançada (ATMPs – Advanced Therapy Medicinal Products), onde se enquadram terapias gênicas e celulares. A intenção desse documento é incentivar o desenvolvimento e garantir a qualidade de novos medicamentos de terapia avançada. Além disso, outra estratégia adotada pela EMA para apoiar a inovação nessa área é a designação de PRIME (Priority Medicine – Medicamento Prioritário), a partir da qual é possível obter recomendações dos especialistas da agência durante a realização dos ensaios clínicos, de modo a melhorar a qualidade científica do estudo e o alinhamento com a regulamentação vigente.

Até o momento, a agência já aprovou 10 medicamentos de terapias avançadas para uso em seres humanos, sendo dois deles com células-tronco. O primeiro tratamento com células-tronco aprovado para comercialização na Europa, em 2015, chama-se Holoclar e é indicado para perda de visão em casos de queimadura ocular. O segundo, aprovado em 2018, chama-se Alofisel e é indicado para tratar fístulas perianais de pacientes com doença de Crohn, nos casos em que não tenha sido possível trata-las com sucesso usando abordagens convencionais.