O que a história da primeira terapia gênica nacional pode ensinar sobre o futuro da terapia gênica no Brasil

A aprovação das primeiras terapias gênicas nos EUA e Europa trouxe muita expectativa para médicos e pacientes, mas também trouxe preocupação. Do ponto de vista científico, essas terapias são uma vitória: cem anos atrás não existiam antibióticos, hoje nós conseguimos corrigir o DNA de uma pessoa. Em termos práticos, no entanto, a situação é bem menos impressionante. Uma das terapias era tão cara que foi retirada do mercado, outra está sendo posta a venda pela farmacêutica que a desenvolveu. Se os países ricos estão tendo dificuldades de pagar a conta desses tratamentos, o que será de países emergentes como o Brasil?

A verdade é que o Brasil tem sua própria história de pesquisa e inovação em terapia gênica, e desenvolver pelo menos algumas terapias aqui pode ser economicamente bem interessante. Falar de investimento em terapia gênica em plena crise econômica pode soar absurdo, mas investir em ciência ainda faz sentido. “Para uma série de doenças, o tratamento pago pelo SUS já possui um custo bastante alto”, explica o Prof. Guilherme Baldo, da Universidade Federal do Rio Grande do Sul (UFRGS). “O tratamento de doenças em que se faz reposição de alguma proteína – caso por exemplo da hemofilia e algumas doenças metabólicas – pode chegar a 1 milhão de reais por paciente por ano”, conta o professor. Além disso, apesar de cara, a terapia gênica é realizada uma única vez, o que poderia tornar o tratamento de certas doenças genéticas mais barato do que é atualmente.

E se desenvolver uma terapia gênica 100% brasileira parece improvável, saiba que não só isso é possível, como já aconteceu. Fruto do trabalho da pioneira Rede de Terapia Gênica, foi o primeiro vetor de terapia gênica da América do Sul produzido com tecnologia local. A Rede, formada por universidades e centros de pesquisa no Rio de Janeiro, São Paulo e Rio Grande do Sul, desenvolveu um tratamento para isquemia cardíaca utilizando o gene do fator de crescimento endotelial vascular (VEGF). Esse gene, que induz a geração de novos vasos sanguíneos, foi o escolhido para enfrentar a isquemia, doença caracterizada pelo bloqueio da irrigação sanguínea em um tecido. Os resultados em animais foram encorajadores e levaram a terapia ao próximo nível – os ensaios clínicos.

Vitórias (e percalços) made in Brazil

Para chegar ao ensaio clínico, no entanto, havia um obstáculo a ser superado. Um dos requisitos para a aprovação do ensaio clínico pelas agências regulatórias do país é que o vetor contendo o gene fosse produzido em instalações conhecidas como GMP. GMP é a sigla de good manufacturing practices, ou boas práticas de fabricação, que é o padrão estabelecido para a manufatura de produtos medicinais. O sistema GMP envolve desde os insumos e treinamento de pessoal até a qualidade do ar onde certos equipamentos são utilizados, tudo a fim de garantir que todos os medicamentos sejam produzidos consistentemente dentro dos padrões de qualidade exigidos. Para isso, é preciso uma infraestrutura muito mais complexa do que um laboratório de universidade pode oferecer.

O que era preciso era um parceiro industrial, uma empresa de biotecnologia brasileira com know-how para produzir esses vetores gênicos em escala industrial. E aí estava o problema: esse parceiro não existia. O jeito, então, foi criá-lo. O Prof. Han e o Prof. Radovan Borojevic, da Universidade Federal do Rio de Janeiro (UFRJ), se juntaram a um hospital privado e fundaram uma empresa de biotecnologia, até hoje situada na Fundação Parque de Alta Tecnologia de Petrópolis, no Rio de Janeiro. Lá, entre os jardins e montanhas da tranquila cidade imperial se produziu o primeiro vetor de terapia gênica 100% brasileiro. Em fevereiro de 2009, em Porto Alegre, finalmente teve início o primeiro ensaio clínico de terapia gênica desenvolvida na América do Sul. O vetor foi um sucesso e o ensaio clínico bem sucedido, mas ficou por aí. Sem interesse do setor privado pela terapia, ela não continuou a ser desenvolvida e a tecnologia foi abandonada.

Perspectivas para o futuro

Hoje, em 2017, a terapia gênica no Brasil ainda vive majoritariamente de financiamento público. Por isso, a atual crise econômica representa um grave choque para a área. A Rede de Terapia Gênica (que hoje tem o nome de Instituto Nacional de Ciência e Tecnologia de Terapia Gênica, INTERGEN) teve um projeto recentemente aprovado para financiamento, mas por causa da crise, a aprovação ficou só no papel: o dinheiro ainda não foi entregue. Para o Prof. Han, isso é preocupante, porque o setor público é imprescindível para a continuidade da pesquisa básica e para as primeiras incursões na pesquisa clínica. “Depois, são os empresários brasileiros que vão possibilitar o salto na tecnologia de terapia gênica”.

Agora seria o momento do país investir pesado nessas tecnologias emergentes. Mas enquanto os EUA e Europa comemoram as suas primeiras terapias gênicas, o Brasil amarga o investimento mais baixo em ciência e tecnologia dos últimos 12 anos – com previsão de ainda mais cortes. Diversos centros de pesquisa brasileiros ameaçam fechar em 2018 por falta de verbas. Isso não quer dizer que as terapias gênicas não vão chegar aqui; elas virão, mas importadas. “Infelizmente isso é o que temos visto: empresas farmacêuticas multinacionais vindo ao Brasil para fazer ensaios clínicos aqui, mas não a partir de tecnologia brasileira, e sim, de fora”, lamenta o professor Baldo. No entanto, se a história da primeira terapia gênica no Brasil oferece alguma lição para o futuro, é essa: com investimento e definição regulatória, o futuro não precisa ser importado; podemos desenvolvê-lo aqui mesmo.

Fontes​:

❏ Notícias FAPERJ. Petrópolis ganha laboratório-empresa de biotecnologia. Publicado em 29/09/2005

❏ Linden R. Terapia gênica: o que é, o que não é e o que será. Estud. av. vol.24 no. 70 São Paulo, 2010

❏ Imagine Só. Conep e Anvisa preparam medidas para reduzir burocracia de pesquisas clínicas. Publicado em 11/11/2014