O autismo é um transtorno do desenvolvimento que, até o momento, não tem causa conhecida nem cura. Muitos grupos de pesquisadores vêm estudando a utilização de terapias alternativas para seu tratamento, como a terapia celular. Um ensaio clínico realizado no Vietnã mostrou que o tratamento baseado na junção do transplante de células mononucleares da medula óssea com abordagens de terapia comportamental é muito promissor. Contudo, limitações do estudo não podem ser ignoradas e ressaltam o fato de que ainda não há terapias celulares aprovadas contra o transtorno
O Transtorno do Espectro Autista (TEA) compreende problemas na capacidade de comunicação, interação social e presença de comportamentos repetitivos e estereotipados. Além disso, os indivíduos afetados podem apresentar ainda distúrbios do sono, convulsões, dificuldades gastro-intestinais, hiperatividade, ansiedade e comportamentos agressivos (para mais detalhes sobre o autismo, veja texto anterior do blog).
Muitos estudos têm sido realizados visando tanto a obtenção de mais informações sobre o transtorno quanto a obtenção de novas formas de terapia. As intervenções terapêuticas mais utilizadas atualmente são: terapia cognitivo-comportamental, terapia ocupacional e fonoaudiologia. Concomitantemente, podem ser usados medicamentos para alívio de sintomas secundários como a hiperatividade e a ansiedade. Contudo, apesar desses tratamentos auxiliarem na melhora dos sintomas, ainda não há cura para o TEA, especialmente porque as causas desse transtorno são desconhecidas, o que dificulta seu tratamento.
Uma das hipóteses, que visa explicar as causas do TEA, é de que há processos neuroinflamatórios, que podem interferir no desenvolvimento do sistema nervoso, levando a alterações em seu funcionamento. Por isso, abordagens alternativas como a utilização de células-tronco vêm sendo investigadas (veja aqui), uma vez que essas células possuem propriedades imunomodulatórias, ou seja, conseguem regular as respostas imunes do indivíduo. Alguns ensaios clínicos já foram realizados a partir desse pressuposto, porém os resultados são um pouco controversos: alguns estudos mostraram a segurança dessa forma de terapia, porém ainda há muitas incertezas quanto à eficácia real do tratamento, como já publicado anteriormente no blog. Existem discussões controversas em andamento sobre a fonte mais adequada de células-tronco, preparação, quantidade de células-tronco a serem aplicadas, rotas de entrega e cronogramas de acompanhamento do estudo após o transplante. Assim, muitos estudos ainda são necessários visando investigar melhor a eficácia da terapia celular no tratamento do TEA.
Nesse contexto, um ensaio clínico foi realizado de 2017 a 2019 no Hospital Intenacional de Vinmec, no Vietnã, para avaliar a eficácia e a segurança do transplante autólogo (células obtidas do próprio paciente) de células mononucleares de medula óssea, combinado com intervenção educacional para crianças com TEA. Células mononucleares da medula óssea são uma população heterogênea composta por células de linhagem hematopoiética, como linfócitos, monócitos, células-tronco hematopoiéticas e células-tronco mesenquimais. Os resultados do estudo acabaram de ser publicados no periódico Stem Cells Translational Medicine. Foram selecionadas 30 crianças, diagnosticadas para TEA de acordo com os critérios da Quinta Edição do Manual Diagnóstico e Estatístico de Transtornos Mentais (DSM-5), sendo que o grau do transtorno era severo, ou seja, as crianças apresentaram pontuações na Escala de Avaliação do Autismo Infantil (CARS) maiores que 37. As células mononucleares dos pacientes foram coletadas, isoladas e, em seguida, infundidas por via intratecal – a qual consiste em uma injeção feita no canal espinhal para acessar o líquido cefalorraquidiano, permitindo entregar as células ao cérebro de forma mais fácil e eficaz. O mesmo procedimento foi repetido 6 meses depois. Após o primeiro transplante, todos os pacientes receberam também uma intervenção educacional baseada no Modelo Denver de Intervenção Precoce (terapia comportamental em que, por meio de brincadeiras, as crianças são encorajadas a melhorar suas habilidades linguísticas, sociais, cognitivas, afetivas, entre outras). Não houve eventos adversos graves associados ao transplante. Os resultados do estudo foram bastante interessantes: a gravidade do TEA foi significativamente reduzida, a capacidade adaptativa e de aprendizado aumentaram, a comunicação social, o contato visual, a linguagem e as habilidades diárias melhoraram acentuadamente em 18 meses após o transplante. Os comportamentos repetitivos e hiperatividade diminuíram notavelmente.
Ou seja, o estudo concluiu que o transplante autólogo de células mononucleares de medula óssea é seguro. A combinação de terapia celular e intervenção educacional pode melhorar os sintomas do TEA, mas, apesar dos resultados desse estudo serem promissores, devemos ter cautela pois ele possui limitações importantes. A falta de um grupo controle que tenha recebido somente um dos tratamentos, ou mesmo nenhum dos tratamentos (placebo) e também o fato dele ser um estudo do tipo aberto (open-label), o que significa que tanto os médicos quanto os pais sabiam que o paciente estava recebendo o tratamento, são limitações que podem influenciar os resultados dos testes. Contudo, certamente os resultados do estudo fornecem evidências que permitem justificar a realização de ensaios clínicos mais específicos e com maiores controles. Assim, mais estudos ainda precisam ser realizados antes que as células-tronco possam passar a ser usadas como tratamento efetivo para o TEA.
