As distrofias musculares são um grupo de doenças graves para as quais ainda não existe cura. É importante estar atento para falsas promessas de tratamento com células-tronco: embora estudos iniciais indiquem seu potencial terapêutico, ainda não existem terapias celulares aprovadas para uso dessas células em tratamentos de distrofias musculares, que não sejam terapias experimentais ou tentativas terapêuticas.

Células-tronco e distrofia muscular: em que ponto estamos?

Ainda não existe nenhuma terapia com células-tronco aprovada para o tratamento das distrofias musculares. O uso de células-tronco contra a doença está em estágio inicial e mais estudos, com mais pacientes, são necessários para saber se essas terapias de fato funcionam, bem como quais os riscos envolvidos. No momento, o uso de células-tronco contra distrofia está na fase de ensaio clínico: a terapia é administrada gratuitamente a grupos pequenos de pacientes que são acompanhados de perto por especialistas. Os ensaios clínicos realizados até o momento utilizam principalmente células-tronco mesenquimais e hematopoiéticas. Ainda existem muitos desafios para a aplicação de células-tronco no tratamento de distrofias musculares. Um dos principais é a administração dessas células, principalmente no caso das distrofias generalizadas, como a de Duchenne: afinal, músculos representam de 40% a 50% da nossa massa corpórea total. São muitas, muitas células não funcionais, espalhadas pelo corpo todo. Para complicar, a maior parte das células injetadas são eliminadas do corpo rapidamente. Os ensaios clínicos em andamento visam resolver essas e outras questões.

Como as células-tronco podem ajudar?

Regeneração muscular: Uma possibilidade é administrar células-tronco saudáveis (isso é, sem a mutação genética que causa a distrofia) no músculo dos pacientes para que as próprias células-tronco se diferenciem em fibras musculares sadias e, assim, regenerem o músculo.

Redução da inflamação: Outro caminho sendo investigado é o uso de células-tronco para reduzir a inflamação presente nos músculos danificados. A inflamação acelera ainda mais a degeneração muscular, que, por sua vez, gera mais inflamação, originando um círculo vicioso. Alguns tipos de células-tronco, como as células-tronco mesenquimais, liberam compostos anti-inflamatórios que poderiam retardar o progresso da doença.

Veículos para terapia gênica: Uma alternativa mais recente é o uso de células-tronco saudáveis como veículos para “corrigir” outras células. Nessa abordagem, células do próprio paciente têm o seu genoma “corrigido” em laboratório, e são em seguida reinjetadas. Essas células-tronco, agora saudáveis, podem se fundir com as fibras musculares e assim “entregar” o gene corrigido para as células do músculo, que poderia então passar a funcionar normalmente.

Saiba mais sobre a distrofia muscular

O que é distrofia muscular?

Distrofia muscular é um termo que abriga mais de 30 doenças diferentes, todas caracterizadas pela degeneração muscular. As distrofias variam em relação à severidade e aos tipos musculares afetados. A forma mais comum é a distrofia muscular progressiva do tipo Duchenne, uma doença grave que normalmente se inicia na primeira infância e leva à atrofia muscular generalizada. A distrofia muscular do tipo Becker tem sintomas parecidos, mas mais leves, e costuma aparecer mais tardiamente. Por causarem a degeneração dos músculos cardíaco e esquelético, essas doenças levam à perda progressiva dos movimentos e da capacidade cardíaca e respiratória. Outros tipos de distrofia incluem a distrofia muscular do tipo cinturas e a distrofia muscular do tipo fácio-escápulo-umeral – que recebem o nome do grupo de músculos que afetam – e a distrofia miotônica de Steinert, a mais comum entre adultos. Ainda não existe cura ou tratamento para retardar a progressão da distrofia muscular.

O que causa a doença?

Cada tipo de distrofia muscular tem uma causa. De um modo geral, elas são causadas por uma mutação em um dos genes importantes para o funcionamento muscular, sendo que em alguns tipos ainda não foi identificado o gene ou os genes envolvidos. As distrofias musculares progressivas do tipo Duchenne e do tipo Becker são causadas por uma mutação no mesmo gene, o DMD. Esse gene produz uma proteína chamada distrofina, que é crucial para estrutura e atividade das fibras musculares. Sem essa proteína, os músculos se tornam mais frágeis e suscetíveis a lesões; essas lesões podem causar inflamação local, que por sua vez causa ainda mais dano para o indivíduo. Com o tempo, os músculos acumulam tantas lesões que não conseguem mais funcionar normalmente, tornando o paciente progressivamente incapacitado.

Quais tratamentos estão disponíveis?

Os tratamentos disponíveis são paliativos. Eles visam tratar os sintomas da doença e melhorar a qualidade de vida dos pacientes. Anti-inflamatórios esteroidais ajudam a aliviar a inflamação muscular e fisioterapia auxilia a manter a força e flexibilidade dos músculos por mais tempo.

Fontes

Sandri. Memory or amnesia: the dilemma of stem cell therapy in muscular dystrophies. J Clin Invest. 2015;125(12):4331–4333.

Meregalli et al. Perspectives of stem cell therapy in Duchenne muscular dystrophy. FEBS J. 2013 Sep;280(17):4251-62.

Berry. Concise review: mesoangioblast and mesenchymal stem cell therapy for muscular dystrophy: progress, challenges, and future directions. Stem Cells Transl Med. 2015

Jan;4(1):91-8.

EuroStemCell. Muscular dystrophy: how could stem cells help?

Canadian Stem Cell Foundation. About Muscular Dystrophy.

http://www.genoma.ib.usp.br/servicos/distrofias-musculares-progressivas