Nova terapia com células-tronco para insuficiência cardíaca recebeu aprovação condicional no Japão, mas ainda é de alto risco, dizem especialistas
O caminho de uma nova terapia, do laboratório até a clínica, não é simples; décadas de pesquisa e múltiplos ensaios clínicos costumam ser necessários. O caminho é ainda mais complicado para terapias celulares, já que células são remédios vivos. Para acelerar a obtenção de novos tratamentos, alguns países têm estudado o uso de uma “aprovação condicional”. Desse modo, um tratamento pode começar a beneficiar pacientes que precisam dele, enquanto continua a ser observado de perto. O Japão, que procura se consolidar como um dos líderes mundiais em terapias celulares, acaba de oferecer a sua terceira aprovação condicional. Mas os especialistas estão divididos.
A nova terapia utiliza células-tronco pluripotentes induzidas (células iPS) e será aplicada no tratamento da insuficiência cardíaca isquêmica. As células-tronco são usadas para formar uma folha de células cardíacas em laboratório com vários centímetros de comprimento e 0,05 mm de espessura. Duas dessas folhas serão implantadas em cada paciente, totalizando mais de 100 milhões de células. Se bem sucedida, a terapia irá inaugurar uma nova era no tratamento da insuficiência cardíaca crônica, atualmente uma doença progressiva e irreversível.
Nem todos estão comemorando. O cientista Paul Knoepfler, da Universidade da Califórnia em Davis, afirmou em seu blog que o estudo é interessante, mas de alto risco. Já o médico Yoshiki Yui foi mais duro escrevendo para a npj Regenerative Medicine: ele teme que a nova terapia contra a insuficiência cardíaca não seja capaz nem de responder às duas perguntas mais básicas de um ensaio clínico: se um tratamento é seguro e se ele funciona. O pesquisador criticou o desenho do estudo, em especial a falta de um grupo placebo. Sem um grupo controle adequado é difícil avaliar se o tratamento é efetivo de verdade ou apenas… placebo. Além disso, se o grupo controle não for similar ao grupo experimental, um dos grupos pode ter mais ou menos mortes por razões não relacionadas ao tratamento – tornando impossível avaliar a segurança do novo procedimento.
É difícil dizer se o risco da nova terapia é excessivo. Por um lado, um sistema rigoroso de aprovação evita que pacientes sejam expostos a terapias ineficazes ou perigosas. Por outro, um sistema assim retarda a chegada de novas terapias ao mercado – o que também causa sofrimento aos pacientes que não têm outra opção de tratamento. O Japão está investindo em uma abordagem mais arrojada com as aprovações condicionais de terapias com células-tronco: os riscos são maiores, mas os benefícios, mais rápidos. O resultado dessa nova abordagem pode mudar a forma como o mundo vê o papel das agências regulatórias, direcionando a atenção ao sofrimento causado não apenas por tratamentos perigosos, mas também àquele causado pela faltade opções terapêuticas.
